ااز بین بسیار بیماری که به یک عضو اهدایی نیاز دارند، 90٪ بدون آن میگذرانند. حدود 240 میلیون نفر با بیماریهای ژنتیکی نادر زندگی میکنند که بیشتر آنها قابل درمان نیستند. هر ساله رژیمهای غذایی نامناسب باعث بیش از 10 میلیون مرگ زودرس میشوند. رنج در چنین مقیاس عظیمی میتواند ناامید کننده به نظر برسد. با این حال، تکنیکی به نام ویرایش ژن CRISPR وعده کمک به مقابله با این مسائل و بسیاری دیگر را میدهد - و مقررات عاقلانه میتواند آن را تسریع کند.
CRISPR مانند یک ویرایشگر است که میتواند DNA را حرف به حرف یا ژن به ژن بازنویسی کند، تا جهشهای مضر را حذف کند یا جهشهای محافظتی را اضافه کند. آزمایشات بالینی در تابستان امسال بر روی اندامهای خوک ویرایش شده برای پیوند به انسان آغاز میشود. سال گذشته اولین درمان جدید وارد بازار شد. ظاهراً بیماری سلول داسی شکل و بتا-تالاسمی، دو اختلال خونی که میلیونها نفر را مبتلا میکند، درمان میکند. اگر آزمایشات بالینی در حال انجام موفقیتآمیز باشد، یک درمان یکباره میتواند محافظت مادامالعمر در برابر حملات قلبی ایجاد کند. کشاورزی نیز سود خواهد برد: CRISPR میتواند عملکرد را افزایش دهد یا از محصولات در برابر تغییرات آب و هوایی محافظت کند. مصرفکنندگان میتوانند به زودی نان سفید با نشاسته فیبر مانند یا انواع خوشمزهتر غذاهای سالم اما نامحبوب مانند خردل سبز دریافت کنند.
اما همانطور که در فصلنامه فناوری خود گزارش میدهیم، اکنون لحظه حساسی است. از زمان کشف CRISPR در سال 2012، شروع به جایگزینی ایدههای قدیمی کرده است که هرگز به پتانسیل خود نرسیدند. ژن درمانی، یک تکنیک متفاوت که از ویروسها برای وارد کردن ژنها به بیماران استفاده میکند، میتواند بسیاری از بیماریهای ژنتیکی نادر را درمان کند، اما تهیه آن پرهزینه است و خواهد ماند. محصولات اصلاح شده ژنتیکی (GM) که ژنها را از گونههای دیگر قرض میگیرند، در اروپا و جاهای دیگر با مخالفت گمراهکننده روبرو شدهاند. CRISPR جایگزینی برای هر دو ارائه میدهد. اما اگر برخلاف آنها، بخواهد به وعده خود عمل کند، باید جریان مستمری از سرمایهگذاری را جذب کند - که به نوبه خود، به معنای ثبت برخی موفقیتهای واقعی است.
برای اینکه این اتفاق بیفتد، دانشمندان باید نشان دهند که میتوانند CRISPR را به طور ارزان و آسان وارد انواع بیشتری از سلولها در بدن کنند. این فناوری همچنین تقویت میشود اگر بتواند به عنوان بستری برای ایجاد درمانهای شخصیسازی شده برای جهشهای فردی افراد عمل کند. این امر مستلزم علم جدیدی است، اما با یک سیستم نظارتی بهتر نیز کاتالیز میشود.
مقرراتی که بر داروهای بیماریهای نادر حاکم است، برای عصر داروهای تخصصی طراحی نشدهاند و مانع از دریافت درمانهای جدید توسط بیماران میشوند. توسعه دارو برای گروه کوچکی از افراد همیشه دشوار بوده است و بسیاری از شرکتهای CRISPR علیرغم کمکهای دولتی، در حال تقلا هستند. اما CRISPR قابل برنامهریزی است، به این معنی که میتوان همان دارو را برای هدف قرار دادن بسیاری از جهشهای مختلف تغییر داد. داروهای دستهای کوچک و درخواستی برای بیماریهای نادر در صورت کاهش الزامات مربوط به آزمایش ایمنی و استانداردهای تولید، میتوانند امروز ارزانتر ساخته شوند. برای بسیاری از افراد به شدت بیمار که ممکن است قبل از تأیید دارو بمیرند، اگر اصلاً توسعه یابد، این یک معامله ارزشمند است. در آمریکا، سازمان غذا و دارو قبلاً گامهایی در جهت آزادسازی برداشته است.
کشاورزی نیز به شدت نیازمند اصلاحات است. غذاهای ویرایش شده ژنی در بسیاری از مناطق، از جمله اتحادیه اروپا، تحت مقررات GM قرار میگیرند، علیرغم اینکه کاملاً متفاوت هستند: گیاهان ویرایش شده ژنی ژنهای خود را تغییر دادهاند تا اینکه ژنها را از گونههای دیگر وارد کنند. بریتانیا با توجه به تهدید تغییرات آب و هوایی برای امنیت غذایی، آماده اجرای قوانین آزاد جدیدی است که بر غذاهای ویرایش شده ژنی حاکم است. EU باید از آن پیروی کند. با این حال، اعتماد عمومی به تنظیمکنندهها و دانشمندان میتواند با تأیید رابرت اف. کندی جونیور به عنوان وزیر بهداشت به یک مشکل تبدیل شود. او در درمانهای CRISPR سرمایهگذاری کرده است، اما ضد GM نیز هست. اگر آمریکا سرعت خود را کم کند یا حتی معکوس شود، ضربهای به پیشرفت و بشریت خواهد بود. ¦