۱۱ سپتامبر (رویترز) - اداره غذا و داروی آمریکا (FDA) روز جمعه درمان شرکت «سکالر راک» (با نماد SRRK.O) را برای درمان یک بیماری ژنتیکی نادر که منجر به ضعف عضلانی میشود، تأیید کرد؛ این نخستین تأییدیه نظارتی برای این شرکت است.
این درمان تزریقی که با نام تجاری «ایسمبیلد» (Isembyld) عرضه میشود، نخستین درمان هدفمند عضلانی است که برای بهبود عملکرد حرکتی در بزرگسالان و کودکان مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) که پیشتر درمانهای موجود را دریافت کردهاند، طراحی شده است.
سهام شرکت سکالر راک در معاملات پس از اتمام بازار بیش از ۲۳ درصد افزایش یافت. این شرکت اعلام کرد که ایسمبیلد در روزهای آینده در دسترس قرار خواهد گرفت، اما فوراً به درخواست رویترز برای کسب نظر درباره جزئیات قیمت پاسخ نداد.
آتروفی عضلانی نخاعی یک اختلال ژنتیکی است که به نورونهای حرکتی آسیب میرساند و باعث ضعف پیشرونده عضلات و مشکلاتی در حرکت، تنفس و بلع میشود.
به گفته انجمن دیستروفی عضلانی، تخمین زده میشود که این بیماری حدود ۱۰,۰۰۰ کودک و بزرگسال را در ایالات متحده درگیر کرده است.
تحلیلگران شرکت «کانتور» گفتند که تأییدیه ایسمبیلد، سکالر راک را به یکی از بهترین داستانهای رشد بلندمدت در صنعت بیوتکنولوژی تبدیل میکند؛ این پیشبینی بر اساس گسترش جغرافیایی، گسترش اندیکاسیونها (موارد مصرف) و گسترش خطوط محصولی صورت گرفته است.
ایسمبیلد که با نام شیمیایی «آپیتگروماب» شناخته میشود، با مسدود کردن انتخابی فعالسازی میوستاتین (Myostatin)، پروتئینی که رشد عضلات را محدود میکند، عمل میکند تا توده و قدرت عضلات را افزایش دهد.
این تأییدیه بر اساس دادههای مرحله نهایی استوار است که نشان میدهد این درمان، عملکرد حرکتی بیماران مبتلا به این بیماری را در مقایسه با دارونما (پلاسبو) بهطور قابلتوجهی بهبود بخشیده است.
این دارو با «اسپینرازای» شرکت بایوژن (BIIB.O)، «زولگنزما» (ژندرمانی شرکت نوارتیس NOVN.S) و «اوریسدی» (داروی خوراکی شرکت روچ ROPC.S) رقابت خواهد کرد.
این شرکت پیشتر اعلام کرده بود که برای تولید ایسمبیلد از تأسیسات تولیدی مستقر در ایالات متحده استفاده خواهد کرد.
اوان سیگِرمن، تحلیلگر شرکت «بیاماو کپیتال مارکتس»، پیشبینی کرده است که فروش جهانی اوج این دارو (پس از تعدیل) تا سال ۲۰۳۵ به ۲.۱ میلیارد دلار خواهد رسید.
شرکت سکالر راک همچنین در حال آزمایش این دارو برای حفظ عضلات در درمان چاقی است؛ این اقدام آن را با بیش از دوازده شرکتی که در حال توسعه درمانهایی برای به حداقل رساندن از دست رفتن عضلات در حین کاهش وزن هستند، وارد رقابت میکند.
گزارشنویسی توسط سنا اس. کی و کریستی سانتوش در بنگالور؛ ویرایش توسط تاسیم زاهید